Terapia

PTC124 nel trattamento della fibrosi cistica

PTC124 è un nuovo farmaco in valutazione clinica nel trattamento dei difetti genetici da mutazioni non-senso.Le mutazioni non-senso sono alterazioni puntiformi nella sequenza del DNA, che interrompono prematuramente il processo di traduzione , producendo una proteina più corta, priva di...(Leggi)

La Simvastatina riduce gli attacchi infiammatori nella sindrome iperimmunoglobulinemia D con febbre periodica

La sindrome iperimmunoglobulinemia D ( Iper-IgD ) con febbre periodica, una sindrome autoinfiammatoria ereditaria, è caratterizzata da episodi ricorrenti, nel corso della vita, di febbre ed infiammazione.
Nessun trattamento ha dimostrato di essere efficace.
La malattia è causata da un...(Leggi)

I farmaci ipocolesterolemizzanti possono revertire i sintomi della sclerosi multipla

Studi sui topi hanno mostrato che le statine, una classe di farmaci ipocolesterolemizzanti, possono risultare utili nel trattamento della sclerosi multipla.
L’esperimento , compiuto presso l’University of California San Francisco ( UCSF ) è stato realizzato con...(Leggi)

Trapianto di cellule mielinizzanti come terapia rigenerativa nella sclerosi multipla

Le attuali terapie per la sclerosi multipla provocano un rallentamento della progressione della malattia mediante un’azione di immunomodulazione o immunosoppressione.
Tuttavia il danno neurologico risulta irreversibile e diventa pertanto necessario un intervento ricostruttivo.
Dopo gli incoraggianti risultati ottenuti...(Leggi)

Terapia genica nella distrofia muscolare mediante trasferimento dell’intero gene della distrofina

I Ricercatori dell’University of Washington a Seattle ( Usa ) hanno trasferito un intero gene della distrofina in topi adulti privi del gene della distrofina.
I topi mdx infatti rappresentano un modello animale della distrofia muscolare di Duchenne.
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Oligodendrociti premielinizzanti nelle lesioni croniche della sclerosi multipla

La sclerosi multipla è una malattia infiammatoria del sistema nervoso centrale che distrugge la mielina , gli oligodendrociti e gli assoni.
Poiché la maggior parte delle lesioni della sclerosi multipla non sono rimielinizzate , la rimielinizzazione rappresenta una...(Leggi)

Modello animale transgenico per la malattia di Lou Gehrig (sclerosi laterale amiotrofica )

A cura di Maurizio Zani Ricercatori della Johns Hopkins e della Wyeth-Ayerst hanno creato un nuovo modello di ratto per la malattia di Lou Gehrig , nota anche come sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Il ratto...(Leggi)

Terapia genica in un modello di distrofia di Duchenne: l’esperienza della Pittsburgh University

A cura di Maurizio Zani Huard J et coll dell'università di Pittsburgh hanno presentato al 41st Annual Meeting of the American Society for Cell Biology (dicembre 2001) i risultati promettenti ottenuti inoculando nei muscoli...(Leggi)

Purging biologico delle cellule di carcinoma mammario mediante un herpes virus nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche

L’infezione con G207, un vettore HSV-1 multimutato, agisce come un purging biologico delle cellule di carcinoma mammario a livello del midollo osseo.
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe dopo chemioterapia mielosoppressiva è impiegata nel trattamento...(Leggi)

Elevati rischi nel trapianto di cellule staminali nei pazienti con sclerosi multipla

A 5 pazienti con sclerosi multipla (tutte donne, di età compresa tra i 39 ed i 47 anni), è stato eseguito un trapianto di cellule staminali.
In 3 pazienti entro il primo anno dopo il trapianto si sono presentate...(Leggi)

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