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Risultati ricerca per "Emofilia A"

Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una proteina di coagulazione denominata fattore VIII. È impie ...


La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio della terapia genica Roctavian ( Valoctocogene Roxaparvovec ) per il trattamento dell'emofilia A grave ( ca ...


Valoctocogene roxaparvovec ( AAV5-hFVIII-SQ ) è un vettore di terapia genica basato sul virus adeno-associato 5 ( AAV5 ) contenente un DNA complementare del fattore VIII della coagulazione guidato da ...


Su Haemophilia ( 2020; 26:450–458 ) sono stati pubblicati i risultati globali dello studio ( Panthfinder 3 e 5 ) di efficacia e sicurezza di fase III riguardante Turoctocog alfa pegol ( Esperoct ): fa ...


La terapia genica mediata da virus adeno-associati ( AAV ) è in fase di studio come opzione terapeutica per le persone con emofilia A. I dati di efficacia e sicurezza includono 3 anni di follow-up d ...


I pazienti con emofilia A si basano sul Fattore VIII esogeno per prevenire il sanguinamento nelle articolazioni, nei tessuti molli e nel sistema nervoso centrale. Sebbene sia stato riportato un trasf ...