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Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche migliora gli esiti nei pazienti con sclerodermia sistemica


Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è risultato associato a un miglioramento della prognosi rispetto alla Ciclofosfamide nei pazienti con sclerodermia sistemica cutanea diffusa.

Nello studio SCOT ( Scleroderma: Cyclophosphamide or Transplantation ) 36 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a trapianto di cellule staminali ematopoietiche mieloablativo e 39 pazienti alla Ciclofosfamide 750 mg/m2/mese.

La mieloablazione è stata definita come irradiazione corporea totale di 800 cGy con schermatura per polmone e rene, 120 mg/kg di Ciclofosfamide e 90 mg/kg di globulina antitimocita.

L'endpoint primario era un punteggio composito che comprendeva mortalità, sopravvivenza libera da eventi senza insufficienza d'organo, funzione polmonare, modifica della sclerodermia secondo la scala SHAQ ( Health Assessment Questionnaire ), capacità vitale forzata e punteggio Rodnan ( ispessimento cutaneo ).

La valutazione è stata intention-to-treat a 54 mesi.

Dallo studio è emerso che il trapianto ha incontrato l'endpoint primario predefinito a 54 mesi ( P=0.013 ) e a 48 mesi ( P=0.008 ).

La sopravvivenza globale è stata del 91% per il trapianto e il 77% per la Ciclofosfamide.

Il tasso di mortalità è stato del 3% per il trapianto di cellule staminali e dello 0% per la Ciclofosfamide.

Il punteggio medio Rodnan è stato pari a 17 nel gruppo trapianto e -6 nel gruppo Ciclofosfamide.

La sopravvivenza libera da eventi è stata favorevole alle persone sottoposte a trapianto ( P =0.03 ).

Le curve di Kaplan-Meier sia per la sopravvivenza libera da eventi ( P=0.030 ) sia per la sopravvivenza globale ( P=0.019 ) erano significativamente differenti tra i due gruppi.

Riguardo agli endpoint secondari l'inizio del trattamento con DMARD ( farmaci antireumatici modificanti la malattia ) è stata del 9% nel gruppo trapianto e del 44% nel gruppo Ciclofosfamide.

I tassi di ipertensione polmonare sono stati pari allo 0% nel gruppo trapianto e del 15% nel gruppo Ciclofosfamide.

Gli eventi avversi gravi sono risultati più comuni con il trapianto, così come l'herpes zoster.

Secondo i ricercatori il punteggio composito globale è una misura utile per valutare gli esiti nella sclerodermia.
Sono emersi rischi con il trapianto di cellule staminali ematopoietiche che, tuttavia, sono stati controbilanciati dal successo della metodica e dalla gravità della malattia di base. ( Xagena2016 )

Fonte: American College of Rheumatology ( ACR ) Annual Meeting, 2016

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