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Medical Meeting

L’FDA ha fatto interrompere gli studi clinici di terapia genica che utilizzano vettori retrovirali


Dopo il secondo caso di leucemia che si è presentato in un paziente affetto da X-SCID ( immunodeficienza combinata grave al cromosoma X ) partecipante ad uno studio clinico in Francia , l’FDA , Food and Drug Administration, ha deciso di far interrompere tutti gli studi di terapia genica che utilizzano come vettore un retrovirus per introdurre geni entro le cellule staminali del midollo osseo.
L’American Society of Gene Therapy si è chiesta perché questi casi si siano presentati solo negli studi clinici che hanno coinvolto pazienti con SCID e non negli altri studi che hanno sempre utilizzato i retrovirus come vettori.
Tra le varie ipotesi, una potrebbe essere l’attivazione del processo leucemico ad opera di un gene che codifica per un fattore di crescita delle cellule T .
Altre cause ipotizzate : 1) il fatto che i pazienti siano neonati; 2) la natura della SCID stessa; 3) la tecnica di trasferimento genico. ( Xagena2003 )

Marwick C , BMJ 2003; 326:181


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