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Uno studio dell’Unità di Neurochirurgia dell’Istituto Gaslini di Genova e del CHU Sainte-Justine Research Center di Montreal, ha individuato nuovi geni responsabili della spina bifida. I risultati d ...


Glybera, il cui principio attivo è Alipogene tiparvovec, è un tipo di medicinale per terapia avanzata denominato prodotto di terapia genica, ossia un tipo di medicinale che agisce introducendo geni ne ...


Gli inibitori delle multichinasi ( MKI ) diretti ai recettori VEGF e altre tirosin-chinasi hanno dimostrato una notevole attività in studi clinici di tumore alla tiroide. Il cancro della tiroide p ...


La prevenzione e il trattamento del carcinoma prostatico in stadio avanzato con un agente non-tossico è in grado di migliorare l'esito clinico, pur mantenendo la qualità della vita. Il 4-metil-Umbel ...


Prove cliniche emergenti dimostrano un'alta prevalenza del prolungamento dell'intervallo QTc e di aritmie ventricolari complesse in pazienti con malattie autoimmuni positive agli anticorpi anti-Ro ( a ...


I risultati di studi preclinici di sicurezza che sono stati presentati all’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), come parte della documentazione per l’approvazio ...


Le cellule T modificate con recettore chimerico ( CAR ) specifico per l'antigene CD19 hanno dimostrato attività in caso di pazienti con leucemia linfocitica acuta e cronica e linfomi a cellule B, ma l ...


Le cellule staminali embrionali sono state proposte come fonte di cellule sostitutive nella medicina rigenerativa, ma la loro plasticità e capacità illimitata di auto-rinnovamento solleva preoccupazio ...


Nei pazienti con tumore avanzato della tiroide, Sunitinib [ Sutent ], un farmaco approvato per il trattamento di altri tipi tumori, ha mostrato una sigificativa attività antitumorale, in uno studio cl ...


Sono stati pubblicati i risultati dello studio di fase 2 AON ( acute optic neuritis ) RENEW. Lo studio ha valutato un anti-LINGO-1, un farmaco che ripristina la mielina. I risultati dello studio ha ...


Le miopatie distali sono un gruppo di malattie muscolari genetiche caratterizzate, a differenza della maggioranza delle malattie muscolari, da debolezza principalmente a carico dei muscoli delle estre ...


Sono necessarie con urgenza nuove opzioni di trattamento per la tubercolosi con resistenza a farmaci multipli ed estensivamente farmaco-resistente, associata a disfunzione immunitaria e scarsi esiti d ...


La coroideremia è una malattia recessiva legata al cromosoma X che porta alla cecità dovuta a mutazioni nel gene CHM, che codifica per la proteina REP1 ( Rab escort protein 1 ). Sono stati valutat ...


Telomeri di lunghezza più corta sono stati trovati in un sottogruppo di pazienti con fibrosi polmonare idiopatica, ma il loro significato clinico è sconosciuto. L’obiettivo di uno studio è stato qu ...


In precedenti studi clinici che hanno coinvolto bambini con immunodeficienza combinata grave X-linked ( SCID-X1 ), un vettore gamma-retrovirus a base di virus della leucemia murina di Moloney che espr ...