Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
L'uso del farmaco Verapamil ( Isoptin ) per il trattamento del diabete di tipo 1 mostra benefici che durano almeno 2 anni. Lo studio è stato pubblicato su Nature Communications. I pazienti che hann ...
La leucoencefalopatia multifocale progressiva, una rara malattia del sistema nervoso centrale ( SNC ) causata dal virus JC e che si verifica in persone immunodepresse, è tipicamente fatale a meno che ...
La perdita di funzione del gene VHL e la conseguente attivazione del fattore inducibile dall’ipossia 2α ( HIF-2alfa ) è un evento oncogenico nello sviluppo del carcinoma renale a cellule chiare ( ccRC ...
L'EMA ( European Medicne Agency ) ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea per la terapia genica Skysona ( Elivaldogene autotemcel ) per il tratt ...
La malattia cronica del trapianto contro l'ospite ( GVHD ), una delle principali complicanze del trapianto allogenico di cellule staminali, diventa refrattaria ai glucocorticoidi o dipendente dai gluc ...
L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara del sangue, ha sospeso la commercializzazion ...
Abecma, il cui principio attivo è Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel ) è un medicinale impiegato per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario, negli adulti che hanno seguito almeno ...
La chemioterapia di induzione citotossica standard per la leucemia mieloide acuta ( AML ) provoca neutropenia prolungata e rischio di infezione. Romyelocel-L è un prodotto cellulare progenitore miel ...
La Commissione europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio a Sotrovimab ( Xevudy ) per il trattamento precoce del COVID-19. Sotrovimab è ora approvato nell'Unione Europea per ...
Il deficit di decarbossilasi degli aminoacidi aromatici ( deficit di AADC ) è una malattia genetica neurometabolica rara a trasmissione autosomica recessiva che colpisce il sistema nervoso e causa de ...
Le malformazioni cavernose cerebrali ( CCM ) sono comuni malformazioni vascolari sporadiche ed ereditarie del sistema nervoso centrale. Sebbene le malformazioni cavernose cerebrali familiari siano c ...
Regkirona è un medicinale utilizzato per il trattamento del COVID-19 negli adulti che non richiedono Ossigeno supplementare e che sono a maggior rischio di peggioramento della malattia. Regkirona co ...
Ronapreve è un medicinale che trova impiego nel trattamento del COVID-19 negli adulti e negli adolescenti (dai 12 anni di età e con un peso di almeno 40 kg ) che non richiedono Ossigeno supplementare ...
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel ) per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) da precursori delle cellule B recidivante o r ...
La Commissione Europea ( CE ) ha rilasciato l'Autorizzazione all'Immissione in Commercio Condizionata per Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ), una immunoterapia a cellule CAR-T diretta contro ...
