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La malattia graft-versus-host ( GVHD; malattia da rigetto ) è la principale limitazione al trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche ( HSCT ), in assenza di trattamenti approvati. L'ut ...


Per i pazienti con stadio terminale della malattia renale che non sono candidati per la fistola, gli innesti per l’accesso della dialisi sono la scelta migliore per l'emodialisi cronica. Tuttavia, g ...


L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per una nuova terapia genica, denominata Strimvelis, per il trattamento dei pazienti ...


Gli inibitori delle multichinasi ( MKI ) diretti ai recettori VEGF e altre tirosin-chinasi hanno dimostrato una notevole attività in studi clinici di tumore alla tiroide. Il cancro della tiroide p ...


La prevenzione e il trattamento del carcinoma prostatico in stadio avanzato con un agente non-tossico è in grado di migliorare l'esito clinico, pur mantenendo la qualità della vita. Il 4-metil-Umbel ...


Prove cliniche emergenti dimostrano un'alta prevalenza del prolungamento dell'intervallo QTc e di aritmie ventricolari complesse in pazienti con malattie autoimmuni positive agli anticorpi anti-Ro ( a ...


I risultati di studi preclinici di sicurezza che sono stati presentati all’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), come parte della documentazione per l’approvazio ...


Le cellule T modificate con recettore chimerico ( CAR ) specifico per l'antigene CD19 hanno dimostrato attività in caso di pazienti con leucemia linfocitica acuta e cronica e linfomi a cellule B, ma l ...


Le cellule staminali embrionali sono state proposte come fonte di cellule sostitutive nella medicina rigenerativa, ma la loro plasticità e capacità illimitata di auto-rinnovamento solleva preoccupazio ...


Nei pazienti con tumore avanzato della tiroide, Sunitinib [ Sutent ], un farmaco approvato per il trattamento di altri tipi tumori, ha mostrato una sigificativa attività antitumorale, in uno studio cl ...


Sono stati pubblicati i risultati dello studio di fase 2 AON ( acute optic neuritis ) RENEW. Lo studio ha valutato un anti-LINGO-1, un farmaco che ripristina la mielina. I risultati dello studio ha ...


La coroideremia è una malattia recessiva legata al cromosoma X che porta alla cecità dovuta a mutazioni nel gene CHM, che codifica per la proteina REP1 ( Rab escort protein 1 ). Sono stati valutat ...


Telomeri di lunghezza più corta sono stati trovati in un sottogruppo di pazienti con fibrosi polmonare idiopatica, ma il loro significato clinico è sconosciuto. L’obiettivo di uno studio è stato qu ...


In precedenti studi clinici che hanno coinvolto bambini con immunodeficienza combinata grave X-linked ( SCID-X1 ), un vettore gamma-retrovirus a base di virus della leucemia murina di Moloney che espr ...


L'incidenza dei tumori ematologici aumenta con l'età. Questi tumori sono associati a mutazioni somatiche ricorrenti in geni specifici. Si è ipotizzato che tali mutazioni siano rilevabili nel sangue di ...


I tumori derivano da molteplici mutazioni acquisite, che presumibilmente si verificano nel corso di molti anni. Le prime fasi di sviluppo del cancro potrebbero essere presenti anni prima che diventi ...


Diversi disturbi potrebbero richiedere la ricostruzione vaginale, quali anomalie congenite, lesioni, o cancro. Le tecniche ricostruttive per le quali viene utilizzato tessuto non-vaginale possono es ...


La cartilagine nativa autologa del setto nasale, orecchio, o costola è il materiale standard per la ricostruzione chirurgica del lobulo alare nasale dopo asportazione in due strati di tumore cutaneo n ...


Le terapie che hanno come target il recettore della morte programmata 1 ( PD-1 ) hanno mostrato alti tassi di risposte cliniche durature nei pazienti con vari tipi di cancro. Un meccanismo attravers ...


Elafina, un inibitore della serina proteasi endogena, modula l'infiammazione del colon. È stato studiato il ruolo di Elafina nella malattia celiaca, utilizzando tessuti umani del piccolo intestino e ...


Il Primary Immune Deficiency Treatment Consortium ( PIDTC ) è stato costituito per analizzare i risultati del trapianto di cellule ematopoietiche in bambini con immunodeficienza combinata grave ( SCID ...


Il trasferimento di nuclei di cellule somatiche in ovociti è in grado di dare origine a cellule staminali pluripotenti equivalenti alle cellule embrionali staminali, tecnica promettente per la terapia ...


Dopo aver subito un ictus, il cervello umano utilizza una varietà di meccanismi per il processo di autoriparazione. In un nuovo studio pubblicato sulla rivista Science, ricercatori svedesi hanno sc ...


La lipolisi regola l'omeostasi energetica attraverso l'idrolisi dei trigliceridi intracellulari e il rilascio di acidi grassi da utilizzare come substrati energetici o mediatori lipidici nei processi ...


Servono con urgenza nuove opzioni di trattamento per la tubercolosi resistente a farmaci ( MDR ) e quella resistente in modo estensivo a farmaci ( XDR ), che sono associate a disfunzione immunitaria e ...


La sclerosi sistemica è una malattia autoimmune cronica clinicamente manifesta come fibrosi progressiva della cute e degli organi interni. Recenti studi di microarray hanno dimostrato che l’espressi ...


La carenza di ferro è una causa comune di trombocitosi reattiva; tuttavia, i percorsi esatti non sono stati ancora chiariti. Sono stati studiati i meccanismi alla base della trombocitosi indotta da ...


Sono stati scoperti 83 nuovi loci genetici sui cromosomi che ospitano geni ereditati correlati alla schizofrenia. Le scoperte, fatte da un team internazionale di ricercatori, ora porta il numero tota ...


Un semplice esame del sangue ha il potenziale di prevedere se una persona sana svilupperà sintomi di demenza entro 2 o 3 anni. Se studi di maggiori dimensioni confermeranno i risultati, il test potr ...


Una nuova tecnica di manipolazione cellulare è stata messa a punto dai ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, e applicata per la prima volta su bambini colpiti da gravi immunodefic ...


La valvola aortica bicuspide è la più comune malattia cardiaca congenita, con frequente coinvolgimento nella dilatazione aortica toracica, aneurisma e dissezione. Anche se la valvola aortica bicuspi ...


Ialuronano, detto anche Acido Ialuronico o Ialuronato, è un polisaccaride ampiamente diffuso nei tessuti del connettivo, epiteliale, e neurali, tra cui lo spazio extracellulare del cervello ( ECS ). ...


Alla base del 10-20% dei casi di epilessia c’è un trauma cranico grave. Un farmaco giù presente sul mercato promette di prevenire le convulsioni post-traumatiche, e potrebbe forse ridurre i danni cere ...


Recenti progressi nelle tecnologie delle cellule staminali hanno riacceso interesse per l'uso di strategie di sostituzione cellulare nei pazienti con malattia di Parkinson. Uno studio ha riportato g ...


Le cellule dendritiche plasmacitoidi sono risultate implicate nella patogenesi della sclerosi sistemica attraverso meccanismi che vanno oltre la produzione di Interferone di tipo I precedentemente sug ...


La proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 ( PCSK9 ) si lega ai recettori LDL ( lipoproteina a bassa densità ), portando alla loro degradazione. Studi genetici hanno dimostrato che mut ...


Nel 2008, il primo trapianto di una trachea con tessuto ingegnerizzato in un essere umano è stato effettuato per sostituire un bronco principale di sinistra con malacia in stadio terminale in una donn ...


Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche porta benefici nei pazienti con sclerosi sistemica ( sclerodermia ), ma è associato a una significativa mortalità correlata al trattamento e a u ...


In uno studio pubblicato su Science Translational Medicine, i ricercatori dell'Istituto San Raffaele - Telethon per la Terapia Genica ( TIGET ) di Milano guidati da Rosa Bacchetta hanno dimostrato in ...


Le risposte immunitarie cellulari ai vettori virali adeno-associati ( AAV ) utilizzati per la terapia genica sono state collegate a espressione attenuata del transgene e a perdita di efficacia.È stato ...


Sono stati riportati i risultati a 2 anni di follow-up di uno studio in aperto ( CT-AMT-011-01 ) sulla terapia genica con AAV1-LPL-S447X per il deficit da lipoproteina lipasi ( LPLD ), una malattia or ...


MACI è un impianto utilizzato per riparare difetti della cartilagine alle estremità delle ossa della articolazione del ginocchio. È costituito da cellule della cartilagine poste su una membrana di col ...


Dalla ricerca su una rara patologia del rene arriva un suggerimento importante su come affrontare l'ipertensione arteriosa, fattore di rischio per il sistema circolatorio che solo in Italia riguarda u ...


I prodotti per la terapia genica per il trattamento di malattie genetiche sono attualmente in sperimentazione clinica, e uno di questi, un prodotto virale adeno-associato ( AAV ), è stato recentemente ...


La proteina PD-L1 presente sulle cellule tumorali media evasione immunitaria del tumore. Pertanto, l'inibizione del sito di legame di PD-L1 rappresenta una strategia attraente per ripristinare l’immun ...


Il blocco di PD-1 ( programmed cell death protein ), un recettore co-inibitorio espresso dalle cellule T attivate, permette di superare la resistenza immunitaria e di indurre la regressione del tumore ...


Trastuzumab ( Herceptin ) ha dimostrato di migliorare gli esiti di sopravvivenza dei pazienti con carcinoma mammario HER2 positivo. Tuttavia, una percentuale significativa di pazienti HER2 positivi so ...


Dopo aver identificato un meccanismo che promuove l'infiammazione intestinale cronica e lo sviluppo del cancro del colon-retto, i ricercatori del Virginia Commonwealth University Massey Cancer Center ...


Nuova luce sui meccanismi molecolari alla base di una delle malattie genetiche più diffuse, il rene policistico autosomico dominante, che solo in Italia colpisce ben 60.000 persone; lo studio, pubblic ...


La via di segnalazione del fattore stimolante la formazione di colonie di macrofagi ( CSF-1 ) attraverso il suo recettore ( CSF-1R ) promuove la differenziazione dei progenitori mieloidi in popolazion ...



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