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Le neuropatie di Charcot-Marie-Tooth sono le malattie neuromuscolari ereditarie più diffuse nell’uomo, in cui causano debolezza muscolare, atrofia e perdita della sensibilità agli arti. Anche a causa ...


Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è risultato associato a un miglioramento della prognosi rispetto alla Ciclofosfamide nei pazienti con sclerodermia sistemica cutanea diffusa. Nello ...


Secondo i ricercatori della Lund University, gli studi clinici con terapie basate su cellule staminali per i disturbi cerebrali come la malattia di Parkinson, sono oramai prossimi. Tuttavia, per dar ...


La leucodistrofia metacromatica ( una carenza di arilsulfatasi A, ARSA ) è una malattia lisosomiale demielinizzante fatale senza trattamenti approvati. Uno studio ha valutato i risultati a lungo ter ...


Il trasferimento genico è stato raramente testato in studi clinici randomizzati. E’ stata valutata la sicurezza e l'efficacia della somministrazione intracoronarica di Ad5.hAC6 nella insufficienza c ...


L’accorciamento della lunghezza dei telomeri dei leucociti ( LTL ) è associata a eventi ischemici cardiovascolari e a mortalità negli esseri umani, ma i dati sulla sua associazione con l’aterosclerosi ...


I difetti genetici nella manutenzione e riparazione dei telomeri causano insufficienza midollare, cirrosi epatica e fibrosi polmonare, e aumentano la suscettibilità al cancro. Storicamente, gli andr ...


C'è sempre più bisogno di migliori terapie per prevenire lo sviluppo della insufficienza cardiaca dopo infarto miocardico. Un Idrogel iniettabile derivato da miocardio ventricolare suino decellulari ...


La malattia graft-versus-host ( GVHD; malattia da rigetto ) è la principale limitazione al trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche ( HSCT ), in assenza di trattamenti approvati. L'ut ...


Thyrogen ( Tireotropina alfa ) è indicato nel test della tireoglobulina sierica ( Tg ) con o senza imaging con Iodio radioattivo per evidenziare residui tiroidei e carcinoma ben differenziato della t ...


Per i pazienti con stadio terminale della malattia renale che non sono candidati per la fistola, gli innesti per l’accesso della dialisi sono la scelta migliore per l'emodialisi cronica. Tuttavia, g ...


L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per una nuova terapia genica, denominata Strimvelis, per il trattamento dei pazienti ...


E’ stato pubblicato su The Lancet uno studio condotto all’IRCCS Gaslini di Genova che per la prima volta ha messo a confronto l’efficacia di diverse terapie nel bambino con dermatomiosite giovanile ap ...


Uno studio dell’Unità di Neurochirurgia dell’Istituto Gaslini di Genova e del CHU Sainte-Justine Research Center di Montreal, ha individuato nuovi geni responsabili della spina bifida. I risultati d ...


Glybera, il cui principio attivo è Alipogene tiparvovec, è un tipo di medicinale per terapia avanzata denominato prodotto di terapia genica, ossia un tipo di medicinale che agisce introducendo geni ne ...