Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistro ...
Zalmoxis è un medicinale usato come trattamento aggiuntivo in pazienti adulti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche ( HSCT, un trapianto di cellule che possono svilupparsi in divers ...
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione alla alla commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica ex-vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima ...
La leucodistrofia metacromatica ( una carenza di arilsulfatasi A, ARSA ) è una malattia lisosomiale demielinizzante fatale senza trattamenti approvati. Uno studio ha valutato i risultati a lungo ter ...
La malattia graft-versus-host ( GVHD; malattia da rigetto ) è la principale limitazione al trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche ( HSCT ), in assenza di trattamenti approvati. L'ut ...
Una nuova tecnica di manipolazione cellulare è stata messa a punto dai ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, e applicata per la prima volta su bambini colpiti da gravi immunodefic ...
Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche porta benefici nei pazienti con sclerosi sistemica ( sclerodermia ), ma è associato a una significativa mortalità correlata al trattamento e a u ...
Uno studio dei ricercatori del Memorial Sloan-Kettering ( New York, Stati Uniti ) ha fornito elementi per migliorare le strategie per trovare donatori compatibili per i pazienti affetti da leucemia ch ...
La comprensione dei meccanismi di riparazione e rigenerazione del rene dopo una lesione è di grande interesse, poiché non esistono attualmente terapie in grado di promuovere la riparazio ...
Uno studio, pubblicato su Proceedings of the National Academy of Sciences ( PNAS ), ha dimostrato che nei topi le cellule staminali emopoietiche ( cioè quelle cellule destinate a crescere e a d ...
